داروهای اورفان یا داروهای کمیاب، داروهایی هستند که برای درمان بیماری‌های نادری که تعداد مبتلایان کمی دارند، تولید می‌شوند. به دلیل جمعیت کم بیماران و هزینه بالای تولید، دسترسی به این داروها در بسیاری از کشورها، از جمله ایران، با چالش‌های جدی روبرو است.
مهدی پیرصالحی، رئیس سازمان غذا و دارو، در این خصوص اظهار داشته است که به دلیل هزینه بالای تولید و جمعیت کم بیماران، داروهای اورفان اغلب در دسترس بیماران قرار نمی‌گیرند و در صورتی که موجود باشند با قیمت بسیار بالایی عرضه می‌شوند.
دسترسی به داروهای اورفان برای بیماران مبتلا به بیماری‌های نادر از اهمیت بالایی برخوردار است. با توجه به چالش‌های موجود، نیاز به همکاری همه جانبه دستگاه‌های دولتی، بخش خصوصی و جامعه مدنی برای رفع این مشکل احساس می‌شود. با اتخاذ راهکارهای مناسب و حمایت از تولید داخلی و تحقیقات در این حوزه، می‌توان به بهبود وضعیت دسترسی بیماران به داروهای اورفان امیدوار بود.