سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) درخواست شرکت بیوفارما Ultragenyx برای تأیید یک داروی ژن‌درمانی آزمایشی جهت درمان یک بیماری نادر ژنتیکی را نپذیرفت. این تصمیم که زودتر از موعد مقرر اتخاذ شده، عمدتاً به نگرانی‌های مرتبط با فرآیند تولید و وضعیت تأسیسات تولیدی شرکت بازمی‌گردد.
لزوم اصلاحات در زیرساخت تولید دارو
مطابق با گزارش رسمی FDA، شرکت Ultragenyx ملزم شده تا اطلاعات دقیق‌تری از نحوه تولید محصول ارائه دهد و ایرادهای فنی و ساختاری موجود در کارخانه‌های تولید دارو را برطرف کند. این داروی نوآورانه که همچنان در مرحله آزمایش‌های بالینی قرار دارد، برای درمان اختلالاتی طراحی شده است که تاکنون فاقد گزینه‌های درمانی مؤثر بوده‌اند.
تاکید FDA بر ایمنی و کیفیت فرآورده‌های زیستی
در کنار اثربخشی دارو، تأمین استانداردهای سخت‌گیرانه در زمینه کیفیت تولید و ایمنی زیستی از الزامات اصلی اخذ تأییدیه FDA محسوب می‌شود. این سازمان بار دیگر نشان داد که صرف نوآوری پزشکی کافی نیست و باید تمامی مراحل تولید تحت کنترل دقیق و مطابق با اصول بهداشتی انجام شود.
امید به اصلاح و ارزیابی مجدد
شرکت Ultragenyx با توجه به تعهد خود در ارائه راهکارهای درمانی برای بیماران خاص، موظف به رفع نواقص موجود و ارائه مستندات جدید به FDA شده است. در صورت موفقیت در تأمین الزامات تعیین‌شده، امکان بررسی مجدد این محصول و صدور تأییدیه نهایی فراهم خواهد شد.
مجله زیبایی و سلامت دکتر آناهیتا کریمی
